대구시는 난치성 신경질환 치료제 개발 창업기업인 ㈜아스트로젠이 자폐스펙트럼장애 치료제로 개발 중인 AST-001(개발명) 국내 2상 임상시험에서 어린이 자폐스펙트럼장애 핵심증상 개선에 대한 유효성 및 안전성을 확인하고 임상 2상을 성공적으로 종료했다고 전했다.

〈㈜아스트로젠 사옥〉

스타벤처육성사업 등의 창업기업 맞춤형 지원으로 성장한 ㈜아스트로젠은 2020년 중소벤처기업부 아기유니콘, 2021년 대구시 Pre-스타기업으로 선정되었으며 대구시의 IPO(기업공개) 지원사업을 발판으로 코스닥 상장을 준비하고 있는 지역 기업이다.

㈜아스트로젠은 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)에 2상 임상시험 결과보고서 제출을 완료했으며, 2023년 3월 16일(목) 3상 임상시험계획서(IND)를 신청해 해당 치료제가 소아 자폐스펙트럼장애 핵심증상에 대한 치료제로 출시될 가능성이 크게 높아졌다.

자폐스펙트럼장애의 핵심증상은 사회적 의사소통 및 상호작용의 지속적인 결함과 제한적이고 반복적인 행동을 들 수 있는데, 현재 핵심증상을 개선하는 치료제가 없다.

㈜아스트로젠은 2021년 상반기가 극심한 코로나 팬데믹 시기였음에도 불구하고 유례가 없는 7개월이라는 짧은 기간 동안 임상 2상 환자 모집을 마치고 자폐스펙트럼장애로 진단받은 만 2 ~ 11세 어린이 총 151명을 대상으로 전국의 주요 대학병원*에서 AST-001 치료제의 유효성 및 안전성 평가를 위한 2상 임상시험을 완료**했다.
* 삼성서울병원, 서울아산병원, 양산부산대학교병원, 고려대학교 구로병원, 강원대학교병원, 전북대학교병원, 칠곡경북대학교병원, 한양대학교병원, 순천향대학교병원, 인제대학교 백병원
** 2상 임상시험 기간: 2021.2.~2022.5월(1년4월)/식약처 결과보고서 제출: 2022.12월

2상 임상시험에서 일차 유효성 평가변수인 바인랜드 적응행동척도* 조합점수에서 위약(시험약 효과를 감정할 목적의 대조약) 대비 시험약에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐으며(p=0.042), 바인랜드 적응행동 조합점수의 하위 영역 중 의사소통 영역과 운동기술 영역에서도 위약 대비 시험약의 유의성을 보였다.
* 바인랜드 적응행동척도(사회적 적응행동을 측정하기 위한 표준평가 도구): 생후부터 만 18세 11개월까지 의사소통, 일상생활 기술, 사회화, 운동기술 등 4개의 개별적인 영역에서 적응행동을 측정하기 위한 구조화된 인터뷰 평가로 장애인과 비장애인의 사회적 능력을 판단하기 위한 검사

그리고 전반적 임상 인상 중증도 척도(임상의들이 평가하는 환자의 중증도) 및 부모 양육스트레스 평가도 유의성을 확인해 자폐스펙트럼장애 2상 임상시험 목적을 성공적으로 달성했다.

㈜아스트로젠 관계자에 따르면 임상시험 책임자로 참여한 정유숙 삼성서울병원 소아정신건강의학과 교수는 “보건복지부 질병 분류별 통계에 따르면 소아기 자폐증(질병코드 F84.0)은 2011년 4,173명에서 2021년 12,988명으로 약 3배 증가해 높은 증가율을 보이고 있다. 2상 임상시험 결과를 통해 자폐스펙트럼장애 핵심 증상의 치료적 유의성과 안전성을 확인할 수 있었다”라며 AST-001 시럽의 긍정적인 임상결과를 언급했다.

안중곤 대구시 경제국장은 “대구시는 헬스케어, UAM, 비메모리 반도체, 로봇, ABB와 같은 지식·기술집약적 미래 신산업을 선도하기 위해 관련 창업기업을 성장단계별로 집중 지원하고 있다. ㈜아스트로젠의 이번 성과를 계기로 향후 지역의 신약개발 창업과 의료산업이 획기적으로 확대되기를 기대하고 있다”라고 말했다.