대구경북첨단의료산업진흥재단(이사장 이영호, 이하 대구첨복재단) 실험동물센터(센터장 김길수) 형질전환모델팀 위갑인 선임연구원은 한국과학기술원 생명과학과 의과대학 한용만 교수와 공동으로 ‘희귀질환 생체모사체 플랫폼 활용 기술 개발’을 시작했다. 과학기술정보통신부와 한국연구재단이 함께 추진하는 ‘바이오의료기술개발사업 줄기세포 기반 융복합 원천기술개발사업’의 신규과제로 선정되어 한국과학기술원과 대구첨복재단은 2018년부터 2022년까지 약 5억원의 연구비를 지원받는다. 사업총괄책임자인 한용만 교수는 희귀질환 생체모사체 플랫폼 활용기술을 개발하고, 대구첨복재단 실험동물센터는 질환 특이적 동물모델을 활용한 생체모사체의 유효성 검증을 지원할 예정이다.

  주요 질환 대비 관심도가 낮은 희귀질환의 경우, 질환으로 힘들어하는 환자 수가 매년 증가하는 추세로 한국사회에서도 점점 그 중요도가 커지고 있다. 희귀질환은 나이·성별 등과 관계없이 발생하고, 초기진단 및 치료수단이 거의 없거나 어려운 실정이기 때문에 이를 조기진단하거나 치료제를 개발할 경우 희귀질환 자체의 발병이나 진행을 지연시켜 질환의 유병율을 현저히 낮출 수 있다. 이러한 희귀질환을 재현하는 동물모델의 개발은 치료제 개발을 위한 선제조건임과 동시에 핵심기술이다.

  대구첨복재단 실험동물센터에서는 유전자 가위를 이용한 형질전환동물 제작 기술을 확보 중이며, 이 기술은 기존 제작 방식보다 모델제작 소요시간을 현저히 단축시킬 뿐 아니라 수요자 맞춤형 모델제작이 가능해 질환 특이적 모델제작에 매우 용이하다. 따라서 희귀질환 생체모사체로부터 발굴된 신약후보물질을 동일질환을 가진 동물모델을 통해 생체 내 약물의 효능과 안전성을 평가한 다음 단기간 내 임상시험 진입이 가능한 플랫폼을 구축할 수 있을 것으로 기대된다.

  대구첨복재단 실험동물센터 김길수 센터장은 “대구첨복재단의 우수한 연구자와 첨단 인프라를 활용하여 각종 희귀질환 진단과 치료용 의료제품 개발을 선도할 것으로 기대한다”고 말했다.

  한편, 실험동물센터는 2016년 우수동물실험시설(KELAF) 인증을 받았고, 국제실험동물학회(ICLAS) 품질관리프로그램(PEP)에 국내 최초 참여하여 동물실험의 신뢰성을 확보하고, 품질검증에 대한 공신력을 인증 받은 바 있다.